Les maladies rares demeurent largement méconnues et n’ont que peu d’options de traitement. Toutefois, la génomique, qui permet d’étudier l’ensemble du matériel génétique chez l’humain, ouvre la porte à une meilleure compréhension des maladies rares et donc à de nouvelles avenues de traitements.
À l’occasion de BIO 2016, Dr Jacques Michaud, pédiatre et médecin généticien, a accepté de nous accorder une entrevue sur le sujet :
- Pouvons-nous affirmer que la génomique a révolutionné la recherche sur les maladies rares?
- Outre la recherche fondamentale, croyez-vous que le Grand Montréal soit une région intéressante pour effectuer des essais cliniques pour les médicaments orphelins?
- Pour quelles raisons les grandes pharmaceutiques s’intéressent-elles davantage aux maladies rares depuis quelques années?
- Une plus grande collaboration entre les compagnies pharmaceutiques et les groupes de patients permettrait-elle d’accélérer le processus de développement des médicaments pour les maladies rares?
- L’Orphan Drug Act (ODA), adopté aux États-Unis en 1983, s’est avéré efficace à stimuler le développement de nouveaux traitements pour les maladies rares. Le Canada bénéficierait-il d’incitatifs similaires?